Una serata dedicata alle malattie rare per il Rotary

Una serata significativa per il “Rotary Castellanza” riunito giovedì 18 maggio presso il Ristorante Dinner The Mode di Legnano per la penultima conviviale di Club di questo anno rotariano.

Una serata dedicata alle malattie rare per il Rotary

Prima della cena il Presidente ha invitato Gianmarco Sironi a raggiungerlo per ufficializzare, con il solenne cerimoniale di investitura, l’ingresso nel club di questo giovanissimo ragazzo di Legnano presentato dal socio Luca Vezzaro con queste parole:

“Come socio presentatore ho l'onere ed il piacere di presentare il nuovo rotariano.Conosco Gianmarco dal 2015, è un gioielliere e gemmologo con abilitazione per le pietre di colore. Rappresenta la quinta generazione di una storica famiglia di gioiellieri che opera da 1875. A Legnano il cognome Sironi vuole dire molto in termini di credibilità personale, impegno e rispettabilità. Questa sera, però, siamo qui per accogliere un nuovo socio, quindi una singola persona, non una storia familiare, sebbene spesso il passato -spesso- dica molto del futuro. Sapete meglio di me che quando si candida un nuovo socio, il presentatore ha l'onere di sottoscrivere alcune "garanzie": "dichiaro sotto mia responsabilità che questo candidato, da me presentato, a mio giudizio possiede le caratteristiche di correttezza negli affari, altruismo, propensione al servizio verso la collettività richieste ad ogni buon rotariano". Non sono parole da poco, specie oggi. Come dicevo, conosco Gianmarco da ormai 8 anni, per mia natura non sono schivo ma sono piuttosto prudente quando si parla di relazioni personali e se arrivo oggi a ripetere quelle parole qui, davanti al club, è perché credo davvero che Gianmarco sia un giovane promettente, che ha una visione chiara in mente e che ha saputo fare propri i valori di correttezza e garbo davvero inusuali, specie per un trentenne. Sono davvero contento, caro Gianmarco, che tu ti unisca a noi e sono certo l'empatia che ti contraddistingue, sarà un ottimo punto di partenza per creare relazioni sincere in questo nostro storico club che, proprio quest'anno compie una volta e mezzo i tuoi anni, quindi teniamo alta la bandiera del Rotary!”

Il giovane Gianmarco emozionato riceve dal Presidente la spilla accolto da un caloroso applauso dei presenti. In attesa di conoscerlo più da vicino nella serata che gli dedicheremo a tema “Chi sei? Cosa fai?” oggi per Gianmarco c’è l’abbraccio del Club e il benvenuto nella grande famiglia del Rotary!

Malattie rare e studi

La serata prosegue con il servizio della cena a tavoli al termine della quale il Presidente riprende la parola per subito cederla alla nostra cara socia e brillante relatrice della serata, Maria Luisa Nolli.
Il Club sa bene che Maria Luisa è specialista nel settore dei farmaci biotecnologici e dei medicinali per le terapie avanzate a livello nazionale ed è ai vertici delle attività di Service di Biogem essendo a capo del Laboratorio di Produzione di Proteine ricombinati e Anticorpi monoclonali.

Le terapie avanzate portano nuova speranza ai pazienti che soffrono di malattie prive di alternative di cura, dice Maria Luisa la cui attività si innesta su un’esperienza trentennale nell’ambito di multinazionali pharma e biotech. Partendo dalle piccole molecole con le loro proprietà, sappiamo che hanno reso possibile il miglioramento della cura e assunto un ruolo cruciale nella ricerca biomedica, che i farmaci tradizionali appartenenti a questa categoria sono stati protagonisti indiscussi della ricerca farmacologica nell’ultimo secolo ma il passaggio successivo, l’obiettivo della moderna ricerca, è arrivare a trovare la terapia personalizzata, consentendo ad ogni paziente di ricevere il farmaco più adatto.

Le cure personalizzate basate sulle terapie avanzate rappresentano un vero e proprio cambio di paradigma rispetto all’approccio convenzionale in Sanità. L’espressione terapia personalizzata si riferisce alla realizzazione di un trattamento medico specifico per un determinato paziente in base alle sue specifiche caratteristiche al fine di fornire modalità di diagnosi, prevenzione e cura focalizzate sull’individuo medesimo. In questo la ricerca sta progressivamente comprendendo come la genetica di un individuo impatta sulla suscettibilità della malattia, sul decorso e sulla prognosi. Oggi i farmaci biologici rappresentano una modalità più adeguata per incontrare i bisogni di cura irrisolti perché permettono di sviluppare innovazione di precisione e di traslarla rapidamente al paziente.

Più di 300 milioni di persone nel mondo convivono con una malattia rara, e le malattie così definite sono molte e molto diffuse, per questo occorre che Università, Governi e Industria lavorino insieme verso l’ottenimento di terapie accessibili per questi pazienti. I risultati messi a segno dalla ricerca innovativa devono essere traslati in soluzioni per i bisogni medici “insoddisfatti”. Occorre potenziare gli investimenti in ricerca scientifica per raggiungere obiettivi ambiziosi nelle terapie avanzate, specialmente per quanto riguarda la terapia cellulare e genica. Poiché le terapie avanzate assecondano i requisiti della medicina personalizzata, esse possono contribuire a curare malattie che oggi non conoscono soluzione, per questa ragione, molte terapie avanzate sono state approvate per il trattamento di malattie rare.

Le malattie da curare

Maria Luisa ci porta esempi di terapie specifiche: ad esempio Zolgensma, farmaco da 2 milioni di dollari, è una terapia genica indicata per il trattamento dei pazienti pediatrici con alcune forme di Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e viene somministrato come infusione intravenosa one shot (una sola volta). Si tratta di una risposta concreta per i piccoli pazienti italiani e un successo per l’Italia, tra i primi Paesi ad aver ottenuto la rimborsabilità. Questo grazie alla stretta collaborazione con Aifa e alla condivisione di intenti nell’interesse dei pazienti, che hanno permesso di rendere la terapia accessibile e sostenibile per il SSN.

Maria Luisa spende qualche parola anche sulle terapie CAR-T che hanno trasformato radicalmente l’approccio ai tumori ematologici attraverso fasi che vanno dal Prelievo alla Riprogrammazione, alle nuove Cellule CAR-T, alla Moltiplicazione, al Pre -trattamenoto, all’Infusione, e al Monitoraggio. La nostra relatrice riporta esempi di terapie immunocellulari (esempio Kymriah, Yescarta) in cui le cellule modificate vengono reinfuse nel paziente. In un quadro che sorprende per il progresso e l’avanzamento nel campo della ricerca medico-scientifica, ci sono tuttavia molte barriere che limitano l’accesso alle terapie avanzate così la necessaria accelerazione nell’approvazione degli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products).

Il market access dovrebbe quindi garantire il trattamento appropriato per le caratteristiche dello specifico paziente, occorre che si generi un flusso virtuoso di dati sanitari nel momento giusto e soprattutto occorre assicurare che questi prodotti e servizi siano pagati e rimborsati per il loro valore.
I progressi scientifici non si fermano, occorre uno sguardo di fiducia e conoscenza per credere che, se ancora molto c’è da fare, gli studi nel campo sono inarrestabili e sempre al passo e in evoluzione. Grazie al prezioso e interessantissimo intervento di Maria Luisa Nolli che conclude la sua relazione rispondendo a qualche domanda prima di ricevere, dalle mani del Presidente Paolo, un bouquet fiorito quale segno di stima e riconoscimento da parte del suo stesso Club.