"Estendete l'uso del Kaftrio": da una mamma di Tradate l'"attacco" via mail all'Ema per i malati di fibrosi cistica

Un fiume di mail partito da Tradate e da tutta la community fibrosi cistica per chiedere all'Agenzia Europea del Farmaco, l'EMA, di superare l'enpasse sull'estensione dell'uso del Kaftrio che dura dal novembre 2023.

Fibrosi cistica, mailbombing all'EMA

"La vita di mio figlio ha una data di scadenza che si sta avvicinando, come quella dei pazienti che non hanno accesso al farmaco Kaftrio. Voglio che sentiate la mia voce".

Poche righe, che in 24 ore hanno intasato a migliaia le caselle mail dei componenti del CHMP, il Comitato per i Medicinali per Uso umano dell’Agenzia Europea del Farmaco.

Un testo partito da Tradate, copincollato da tutta la community Fibrosi Cistica italiana per chiedere di sbloccare lo stallo in cui da oltre un anno si trova la richiesta allargamento di indicazione di Kaftrio, un farmaco per il trattamento della fibrosi cistica oggi in Europa prescrivibile solo ai pazienti con una specifica mutazione, sulle oltre 2mila responsabili della malattia.

A guidare e lanciare l’iniziativa è stata Francesca Farma, responsabile della delegazione della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica di Gallarate e Tradate e mamma di Davide Valier, malato di fibrosi.

Il Kaftrio, gli Usa, l'Europa e la Francia

"Il Kaftrio è un farmaco in commercio già da diversi anni, fa parte della classe dei farmaci modulatori, che rallentano drasticamente, se non bloccano, la degenerazione degli organi nei pazienti affetti da fibrosi cistica, in particolare dei polmoni. Chi prende questo farmaco, di fatto rinasce: la fibrosi diventa da malattia mortale senza cura a malattia cronica", spiega Farma, che racconta la situazione assurda degli "orfani del farmaco":

"In Europa, quel farmaco è stato autorizzato solo per una delle circa 2mila mutazioni che causano la fibrosi cistica, quella maggioritaria che riguarda 7 pazienti su 10. Negli Stati Uniti però, la FDA l’ha autorizzata per altre 200 mutazioni già da un anno, basandosi su dati clinici, pre-clinici, Real World Data e dall’utilizzo off label, con una sorta di procedura accelerata che ha decisamente senso quando si parla di una malattia rara, quindi con numeri di pazienti non sufficienti per un iter regolatorio standard".

La richiesta di nuova indicazione (estensione dell’utilizzo a circa altre 200 mutazioni) è ferma sui tavoli dell’EMA da novembre 2023, con la Francia che, unica in Europa, ha deciso comunque di pagare e fornire il farmaco in uso compassionevole a tutti i pazienti con un controllo sull’efficacia dopo tre mesi.

"Il perchè di questo ritardo è un mistero - continua Farma - E’ una cosa vergognosa. Come ho scritto nella mail, ogni giorno che passa senza una risposta è un giorno in meno di vita per mio figlio e per tutti i malati di fibrosi. Hanno sulla coscienza chi in questo anno di ritardo ha perso la vita, chi è dovuto ricorrere al trapianto, chi è stato ricoverato".

L'assurdo: il farmaco testato sul figlio, che lui non può prendere

E ad aggiungere assurdo al vergognoso, il farmaco finora negato al figlio Davide, Oltreoceano viene ormai tranquillamente somministrato ai pazienti con la sua stessa mutazione, e grazie anche a lui, che nel 2019 volò in Canada per donare le proprie cellule alla ricerca impegnata a testare l’efficacia di alcuni farmaci.

Risposta in 24 ore

"Aspettiamo dal 2023. Dopo la scorsa estate, ho deciso di attivarmi in prima persona", prosegue Farma. Che novella Davide contro il colosso Golia, ha fatto capire all’EMA quanto può essere tenace il cuore di una mamma.

"Ho fatto un master per diventare caregiver esperto e ho cominciato a contattare direttamente l’EMA. Un primo risultato è stato a ottobre, quando la mia lettera è stata letta durante una delle sedute del CHMP, come intervento ufficiale. Però non ha sortito effetto".

A quel punto, la decisione è stata quella di passare alle armi pesanti: il mailbombing.

"Ho raccolto un elenco di mail di componenti dell’EMA e del CHMP e ho scritto quelle poche righe, lanciando sui social l’appello a contattarmi per aderire all’iniziativa e inviare loro una mail. E’ andata oltre ogni aspettativa: stavo finendo di preparare un video per coinvolgere anche le associazioni e i gruppi di pazienti all’estero, quando dopo 24 ore EMA mi ha risposto chiedendomi di far fermare l’invio di mail, dato che il messaggio era stato ben ricevuto e garantendomi che sarei stata inserita tra le persone da aggiornare con urgenza non appena ci siano aggiornamenti, oltre ad avere aperto un canale di comunicazione diretto. La prima call è fissata subito dopo la prossima riunione del CHMP".

Battaglia vinta, ma l’obiettivo è l’approvazione del farmaco.

"Si riuniranno ancora la prossima settimana - conclude Farma - Speriamo che la nostra voce sia arrivata abbastanza forte e chiara e che sia finalmente la volta buona".